Gene therapy research on mice

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Gene therapy research on mice
Gene therapy research on mice. Confocal light micrograph of a mouse forelimb before (left) and after (right) gene therapy. The mouse is a mammalian model for the disorder Duchenne Muscular Dystrophy (DMD),a condition in humans typified by muscle wasting and loss of function. The mouse has an abnormal gene that reduces dystrophin production,which causes muscle loss. Dystrophin is a protein important for maintaining normal muscle function. The necrotic muscle fibres prior to treatment are orange and yellow. Dystrophin is green. When the mouse was treated by a method of gene therapy known as exon skipping,it regained normal dystrophin levels and muscle function,as shown at right
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